O2/d1-011 Crecimiento

RESPUESTA CLÍNICA Y PERFIL DE SEGURIDAD DEL SOMATROGÓN EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON DEFICIENCIA DE HORMONA DE CRECIMIENTO: EXPERIENCIA EN VIDA REAL

Suay Torres, María Teresa; Lerín, Carles; Marín del Barrio, Silvia; Ramon-Krauel, Marta.

Hospital Sant Joan de Déu, Esplugues de Llobregat, España.

Introducción

La hormona de crecimiento recombinante de administración semanal representa una alternativa al tratamiento diario en pacientes pediátricos con déficit de hormona de crecimiento (DHC), con el objetivo de mejorar la adherencia manteniendo eficacia y seguridad. Los ensayos clínicos han demostrado una respuesta auxológica comparable al tratamiento diario, aunque los datos en práctica clínica real son todavía limitados.

Objetivos

Analizar la respuesta auxológica al tratamiento con somatrogón en una cohorte pediátrica con DHC en práctica clínica real. Describir los niveles de IGF1 ≥ 2DE y determinar la necesidad de ajuste de dosis. Evaluar los efectos adversos locales y sistémicos. Describir la adherencia al tratamiento.

Material y métodos

Estudio observacional retrospectivo de pacientes pediátricos con DHC tratados con somatrogón en un hospital terciario entre 2023 y 2026. Se incluyen pacientes naïve y pacientes previamente tratados con somatropina que cambiaron a somatrogón. La respuesta se evalúa mediante la variación de la velocidad de crecimiento (VC) en DE registrándose también la evolución de la edad ósea. Se determinan los niveles de IGF-1 al 4º día de administración y la necesidad de ajuste de dosis. Se reportan los efectos adversos locales y sistémicos (dolor o reacción local, cefalea y lipodistrofia) y alteraciones metabólicas (variación del IMC z-score y perfil metabólico analítico). La adherencia se valora cualitativamente (buena/ deficiente) a partir del remanente en dispensación farmacéutica. El análisis estadístico incluyó medidas de tendencia central y dispersión con intervalo de confianza del 95%.

Resultados

Se incluyeron 34 pacientes (47% varones) con DHC aislado de 10,6 ± 3.2 años de edad, siendo 70% (n=24) prepuberales. Un 70% (n=24) eran pacientes naïve. En estos, la VC aumentó de -2.4 ±2.4 DE basal a +5.1 ±3.4 DE a los 12 meses, con un incremento de +7.08±1 DE (p<0.01). En los pacientes con cambio desde somatropina (n=11) no se observó variaciones significativas en la VC (+0.58±0.6 DE). En pacientes naïve, los valores de IGF-1 mostraron un incremento medio de +1.77±0.3 DE. No hubo ninguna determinación de IGF-1 al 4º día ≥ + 2DE por lo que en ningún paciente se requirió descenso de dosis. La edad ósea no mostró ningún cambio significativo. Se reportaron efectos adversos en el 28% de los pacientes, siendo los más frecuentes dolores en el lugar de inyección (22%), cefalea (6%), reacciones locales leves (3%) y un caso de lipodistrofia grave que obligó a la interrupción del tratamiento. Se registró un caso de suspensión del tratamiento por ansiedad relacionada con la administración. El IMC z-score al inicio fue de -0.69±0.1 DE y se objetivó un aumento del IMC z-score de +0.2±0.05 DE (p<0.01). No se observaron cambios significativos en el perfil lipídico, pero sí se observó un aumento del índice HOMA de 0.49+0.18 (p<0.01). Se reportó una correcta adherencia en todos los pacientes (100%).

Conclusiones

Somatrogón muestra en práctica clínica real una respuesta favorable de crecimiento en pacientes pediátricos con DHC. Globalmente fue bien tolerado, aunque se debe tener en cuenta la rotación de zonas por la aparición de lipodistrofia. El tratamiento con somatrogón se acompaña de un aumento de IMC y el índice HOMA que es necesario confirmar con otros estudios incluyendo medidas de composición corporal. La adherencia a somatrogón fue buena en nuestra cohorte en vida real.

O2/d1-012 Crecimiento

EXPERIENCIA EN VIDA REAL CON LA HORMONA DE CRECIMIENTO DE LARGA ACCIÓN (SOMATROGÓN) TRAS 1,5 AÑOS DE SEGUIMIENTO

Abrego Jordán, Janin; Yeste Fernández, Diego; Campos Martorell, Ariadna; González Llorens, Nuria; Aguilar Riera, Cristina; Clemente León, María.

Hospital Universitari Vall d´Hebron, Barcelona, España.

Introducción

La hormona de crecimiento de larga acción (LAGH) somatrogón fue aprobada por la EMA y AEMPS en el 2022. En nuestro centro se inicia su uso en el 2023 y realizamos evaluación de su eficacia y seguridad.

Objetivos

Valorar la respuesta clínica y analítica tras 18 meses de tratamiento con somatrogón.

Pacientes y métodos

Estudio observacional, retrospectivo, en un hospital pediátrico de tercer nivel.

Criterios de inclusión:

• Pacientes pediátricos diagnosticados de retraso crónico de crecimiento y con test de secreción patológico con o sin tratamiento previo con hormona de crecimiento diaria, que iniciaron tratamiento con somatrogón y presentan al menos 18 meses de seguimiento.
• Se recogieron datos antropométricos y bioquímicos a las 96 horas de la administración del fármaco (IGF1, IGFBP3, insulina, glucosa, colesterol total y triglicéridos). El análisis estadístico se realizó mediante la prueba t de Student con significancia p<0,05 y medias aritméticas ± desviación estándar.

Resultados

Un total de 82 pacientes empezaron el tratamiento con somatrogón, de los cuales 36 completaron 18 meses de seguimiento, de ellos 32 pacientes cumplieron criterios de inclusión y 18 fueron varones. La mitad de los pacientes recibieron tratamiento previo con hormona de crecimiento diaria (grupo no naïve). Se realizó resonancia magnética hipofisaria en 25 pacientes, 5 de ellos con hallazgos patológicos: 3 pacientes con neurohipófisis ectópica y 2 pacientes con atrofia pituitaria.

La edad media a los 18 meses de tratamiento fue de 10,54±2,15 años. La media de la ganancia de talla en DE (ΔDE) fue de +0,81±0,48 DE (p<0,001); para el peso (ΔDE) de +0,76±0,54 DE (p<0,001). La dosis media inicial de LAGH fue de 0,65±0,02 mg/ kg/semana y la dosis media a los 18 meses fue de 0,63±0,06 mg/kg/semana.

La media de DE de IGF-1 inicial para el grupo naïve fue de 0,38±0,45 DE y a los 18 meses de 1,45±0,50 DE. Para el grupo no naïve la media de DE de IGF-1 inicial fue de 0,86±0,63 DE y a los 18 meses 1,44±0.55 DE; reflejando un aumento mayor en el grupo naïve en comparación al grupo no naïve, +1,07 (p<0.001) vs +0,58 DE (p<0.01) respectivamente. Un total de 5 pacientes requirieron reducción de dosis por elevación de IGF-1 > 2DE (2 del grupo no naïve y 3 del grupo naïve). No hubo aumento o alteraciones significativas en el perfil lipídico, glucémico, ni insulina basal. Se reportó una reacción adversa (cefalea), que motivó el cambio a hormona de crecimiento diaria.

Conclusiones

Tras el seguimiento de los 32 pacientes con somatrogón, se observa una eficacia clínica con resultados estadísticamente significativos, mostrando un crecimiento lineal tanto en la talla como en peso a los 18 meses de tratamiento.

Se observa un aumento significativo de los valores de IGF-1, manteniéndose por debajo del límite superior de seguridad (+2DE) con una menor dosis requerida en comparación a la inicial.